Лекарство с рабочим названием ANB-004, разработки которого ведутся с 2018 года, действует по тем же принципам, что и золгенсма: аденовирус, лишенный способности размножаться, используется для доставки в организм гена, которого лишены пациенты со спинальной мышечной атрофией (СМА). Получив этот ген, организм начинает вырабатывать в нужных количествах необходимые вещества, и отмирание мышц прекращается.

Но российский препарат имеет ряд важных отличий, рассказал «Газете.ру» вице-президент по ранней разработке и исследованиям Biocad Павел Яковлев.

Так, по его словам, удалось улучшить вирус, который используется в лекарстве. Благодаря специальным мутациям, он стал менее активен в тех органах, которые не являются целью лечения – в сердце, печени, легких и других.

Также был улучшен и сам ген SMN1, который доставляется в организм. Золгенсма содержит его природную копию, а в российском лекарстве он изменен для большей эффективности.

«При этом по нашим лабораторным исследованиям получается, что количество белка в одинаковых условиях с нашей копией гена в 26 раз больше, чем с оригинальной. Получается, что терапевтический механизм действия у золгенсмы и нашего препарата – одинаков. Но в то же время инженерный путь – другой», – пояснил Павел Яковлев.

Сейчас продолжается набор детей со СМА для клинических испытаний нового лекарства, трем детям уже ввели препарат. Всего планируется привлечь 12 детей из России и других стран, входящих в СНГ. При испытаниях не будет использовано плацебо, все дети получат лекарство, чтобы не лишиться шанса на выздоровление. ANB-004 надеются вывести на рынок в 2025–2026 годах.

«В целом любое сообщение о разработке нового препарата стоит оценивать положительно, потому что на сегодняшний момент у нас нет препарата, который полностью способен излечить спинально-мышечную атрофию, – отметила директор фонда «Семьи СМА» Ольга Германенко. – Поэтому любые шаги в эту сторону – важный прогресс. Но речь пока о первой фазе испытаний. Но у нас пока нет данных о том, как лекарство работает. Поэтому мы с нетерпением ждем результатов исследования. Будет ли препарат таким же эффективным, как уже имеющиеся на рынке, – вопрос, который волнует всех».

При этом важно, чтобы в России были доступны все препараты для лечения СМА, в том числе и новые зарубежные разработки, подчеркивает эксперт.

Ссылка на оригинал: https://www.miloserdie.ru/news/chem-rossijskoe-lekarstvo-ot-sma-luchshe-zolgensmy-rasskazali-v-biocad/