Представляем обновленный топ-10 самых дорогих лекарств. Препарат Zolgensma против СМА швейцарской Novartis, который долгое время был лидером рейтинга, в 2023 году только четвертый.

Пальма первенства – у голландской uniQure с ее генной терапией против гемофилии В Hemgenix. Продавать его будет австралийская CSL. Пациентам с заболеванием крови обычно требуются регулярные профилактические инфузии фактора IX. Hemgenix решает эту проблему. Это первый в своем роде препарат на рынке гемофилии B, поскольку позволяет пациентам вырабатывать собственный фактор IX.

Разработчик верит, что, несмотря на стоимость в $3,5 млн, препарат обеспечит «значительную экономию средств для всей системы здравоохранения». По данным CSL, лечение пациентов со среднетяжелой и тяжелой формой гемофилии B обходится государству более чем в $20 млн в течение всей жизни. На этом фоне цена Hemgenix выглядит не такой уж сумасшедшей.

Второе и третье место в рейтинге самых дорогостоящих лекарств поделили между собой Skysona и Zynteglo американской Bluebird bio. Чтобы стимулировать использование генной терапии, ком
пании соглашаются делить риски с покупателем. Так, Bluebird bio готова возвращать 80% стоимости Zynteglo в случае неудачи. А вот в Skysona разработчик не столь уверен. Как и FDA, которое выдало препарату условное одобрение. Чтобы оправдать доверие регулятора и сохранить одобрение, Bluebird придется предоставить дополнительные данные, подтверждающие его эффективность.

Ссылка на оригинал: https://t.me/bezrec/3390